用一次1350万元!全球最贵药物在加拿大这省纳入医保,赞!

据温哥华港湾(Bcbay.com)肖潇综合报道赞!就在前几天,加拿大魁北克省官宣了一个让人感到兴奋的好消息:将号称“全球最贵药物”的“Zolgensma”纳入医保名单,列为公共医疗保险的适用对象。全球的最贵药物到底有多贵?说出来肯定会让你惊掉下巴。在美国上市时,一剂就要210万美元(约合260万加元,1350万元人民币)。

2019年5月,美国食品药品管理局(FDA)批准了制药巨头诺华(Novartis)的新药——Zolgensma上市,这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症(SMA),但药价毫无疑问也高得吓人。

脊髓性肌肉萎缩症是导致婴儿死亡的头号遗传病因,也是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。

据悉,每10万名新生儿中大概会有一至两人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。

作为一款备受瞩目的基因疗法,Zolgensma通过静脉注射导入正常基因,可根本性地解决1型SMA的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展

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脊髓性肌肉萎缩症患儿

今年已经5岁半的小女孩Evelyn,就是曾经参加过Zolgensma临床试验的孩子之一。

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刚刚出生后不久的Evelyn就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症,如果不接受治疗,可能只能活到15个月。

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治疗之前,Evelyn的病情已经相当严重,从不能爬、不能翻身,直至发展到了不能自主吞咽和呼吸。

就在Evelyn的父母异常痛苦时,他们接触到了处于临床试验阶段的基因疗法Zolgensma,并同意让女儿试一试。

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接受治疗不到两个月之后,Evelyn的病情不仅没有继续恶化,还像正常孩子一样开始长身体了。

慢慢地,她能自己翻身、打滚了,人也变得更有活力,这意味着药物已经对她产生了作用。

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之后的3年里,Evelyn的成长非常正常,并且不再需要任何药物或者医疗器械来辅助生活。

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和Evelyn一样通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的孩子还有很多,这些患病婴儿仅仅通过一次治疗就获得康复的奇迹,让很多父母倍感欣慰。

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通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的小男孩Madison

至于价格为何会如此昂贵?香港罕见疾病联盟会长曾建平曾表示,治疗罕见病的药物有很多要研发10年或以上时间,投资金额随时可能超过10亿美金,而且还未必能成功。

他表示,药厂过去投放资源开发药物,100种药中或只得4种研发成功。

另外罕见病不像心脏病,病人为数不多,对于医药行业来说,要有一定回报才会再投资研发新药物。

明白了这些原因,再看魁省的新政就显得十分暖心了。

根据魁北克省的最新规定,Zolgensma将被正式添加到魁省的药物清单中,并且被医疗保险RAMQ正式覆盖。

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也就是说,家有患上这种罕见病的孩子今后用了Zolgensma也可以报销了!

此前,魁省政府还在和诺华谈判,希望可以降低药价,并最终取得了成功。

医保对每个小伙伴来说都是非常重要的,魁省的这波操作实在是非常给力,必须点赞。

 

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在日本,厚生劳动省去年5月也决定,将Zolgensma列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),用药对象为未满2岁的患者。

共同社称,未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于日本中央及地方政府有补贴制度,事实上几乎无需自费。

来源:温哥华港湾(Bcbay.com)肖潇综合

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